바이오스타줄기세포연구원, 페리-롬버그병 치료를 위한 바스코스템 희귀의약품 지정(개발단계) 식약처 신청 완료
네이처셀과 알바이오가 운영하는 바이오스타 줄기세포연구원(원장 : 라정찬)은 지난 12월 14일 대한성형학회의 지정 추천서를 받아 패리-롬버그병(진행성 반안면 위축증) 치료에 대한 바스코스템의 개발단계 희귀의약품 지정신청을 완료하였다고 밝혔다.
버거씨병에 대한 희귀의약품 지정 추진과 병행하여 적응증을 추가하여 진행한다. 진행성 반안면 위축증이라고도 불리는 패리-롬버그병은 한쪽 안면 조직들이 서서히 위축이 진행되는 희귀질환이며, 그 원인은 밝혀져 있지 않다. 패리-롬버그병은 한번 발병이 되면 회복되지 않는 비가역적 질환이며, 환자들은 함몰된 얼굴을 복구하기 위해 환자 본인의 지방을 발병 부위에 이식하는 치료를 할 수 있으나, 결국 이식된 지방은 금방 다시 인체 내에 흡수되어 버리고 만다. 현재까지 패리-롬버그병은 적절한 치료법이 개발되어 있지 않은 상황이다.
바이오스타 연구원은 지난 2008년 식품의약품안전처의 승인을 받아 서울아산병원에서 롬버그병 치료 효과에 대한 연구자 임상을 수행한 바 있다. 10명의 패리-롬버그병 임상시험 대상자들 중, 5명의 대상자에게는 미세지방이식술과 지방유래 중간엽 줄기세포를 병행 치료하였고, 다른 5명의 대상자에게는 미세지방 이식술만 치료하였다. 그 결과, 지방유래 중간엽 줄기세포를 병행 치료한 대상자들에게서 치료에 대한 만족도와 3차원 카메라를 사용하여 측정한 양측 얼굴의 대칭과 이식한 지방의 유지가 확연하게 관찰 되었다. 연구자 임상 결과는 2012년 9월 세계적 학술지인 Annals of Plastic surgery에 논문이 발표되었다.
바이오스타 연구원은 바스코스템의 패리-롬버그병 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 후, 2017년 초 상업 임상시험을 개시하여 유효성 및 안전성에 대한 확인을 진행할 예정이다. 순조롭게 진행 시 2018년 말까지 임상시험이 종료하고 바스코스템의 희귀의약품 지정을 받아 패리-롬버그병 환자들이 치료를 받을 수 있도록 계획하고 있다.
네이처셀 대표를 겸임하고 있는 라정찬 연구원장은 “줄기세포의 혈관 재생작용을 활용한 줄기세포치료제인 바스코스템의 개발은 성공 가능성이 매우 높다고 할 수 있다. 환자와 국가 이익을 고려한 적극적인 행정지원이 이루어져 더욱 다양한 희귀난치병을 치료할 수 있기를 기대한다”고 의견을 피력하였다.
