바이오스타 줄기세포기술연구원, 버거병 치료제 『바스코스템』 식약처에 희귀의약품 지정을 위한 보완답변 제출 완료

• 일본 후생성 승인, 미국 FDA희귀의약품지정에 이어 세계 최초 버거병 줄기세포치료제로 품목 허가 기대

네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 ‘바스코스템’에 대한 희귀의약품지정 보완 답변서를 완료하여 20일 식품의약품안전처에 제출했다고 23일 밝혔다.

특히 이번 보완답변을 위해 몇 차례에 걸친 식품의약품안전처 관계부서와의 협의를 진행하였으며, 이 과정에서 바이오스타 줄기세포기술연구원은 가능한 많은 부분에 대하여 식약처 관계부서의 의견을 적극 수렴하여 보완 답변서를 수정 및 사전 검토를 진행하여 제출하였다.

바아오스타 기술연구원은 이번 답변 제출 후 식약처의 심사과정을 통해 6월말이면 희귀의약품으로 지정될 것을 기대하고 있다. 지정 이후 품목허가를 신청하여 4/4분기에는 국내외 환자들이 치료받을 수 있을 것으로 예상된다. 내년에는 5,000명의 국내외 환자들이 치료받아 바스코스템만으로 500억원의 매출이 예상되며, 2018년에는 1만명 이상의 국내외 환자들이 치료받을 것으로 예상된다.

바이오스타 줄기세포기술연구원장 라정찬 박사는 “금번 보완답변을 아주 성실하고 꼼꼼하게 최선을 다하여 제출했다. 좋은 결과가 기대된다”고 소감을 밝혔다.

버거병은 사지말단의 혈관을 망가뜨리는 질환으로서 일반 말초동맥질환에 의한 파행시 나타나는 통증과는 달리 취침 등 휴식기에도 심한 통증에 시달리고 궤양이나 괴사로 절단에 이르게 하는 희귀난치 질환이다.

‘바스코스템’은 자가지방줄기세포 치료제로, 2005년부터 개발에 착수하여 2007년말에 희귀의약품 지정을 위한 상업임상 1,2상을 실시하여 2015년 한국희귀의약품센터의 지정추천을 받아 식약처에 지정신청을 하였고, 10년 동안 직간접적으로 2,000억원의 연구비가 투자되었다. 2015년에는 일본 후생성으로부터 재생의료기술로 승인을 받아 일본에서 실용화되었고, 최근에는 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.